Будучи критическим регулятором роста мышц и прогрессирования заболеваний, GDF-8 в настоящее время является значимой целью для лечения заболеваний скелетных мышц, нервно-мышечных заболеваний, ожирения и рака. SRK-015 (Апитегромаб) от Scholar Rock является представительным препаратом в этой категории. SRK-015 — это полностью человеческое моноклональное антитело, которое с высокой специфичностью связывается с человеческим Pro-GDF-8 или Latent GDF-8, не связываясь со зрелым GDF-8 и другими тесно связанными факторами роста. Он ингибирует GDF-8 до высвобождения, обеспечивая высокую селективность и минимальные побочные эффекты. SRK-015 в настоящее время проходит 3-ю фазу клинических испытаний (NCT05156320) для спинальной мышечной атрофии (СМА) и является первой потенциальной мышечной терапией для СМА. Препарат RO7204239 (GYM329, RG6237) компании Roche нацелен на латентный миостатин и проходит испытания при СМА (NCT05115110) и плече-лопаточно-лицевой мышечной дистрофии (NCT05548556).
